Terapias com mRNA: a revolução silenciosa que vai além das vacinas e promete transformar a medicina

Artigo da Revista Sociedade Científica mapeia avanços, desafios e o futuro das terapias baseadas em RNA mensageiro

Publicado em: 1º de julho de 2026, às 15h30

O mundo testemunhou o desenvolvimento e a aprovação das vacinas de mRNA contra a COVID-19 em tempo recorde, mas aquela foi apenas a ponta de um iceberg tecnológico com potencial para redefinir os rumos da medicina. Pesquisadoras brasileiras publicaram uma revisão abrangente que revela como as terapias baseadas em RNA mensageiro (mRNA) estão se consolidando como uma plataforma transformadora, com aplicações que vão desde o tratamento de câncer até doenças genéticas raras, passando por vacinas personalizadas e terapias de substituição proteica.

O artigo “Terapias baseadas em mRNA: estratégias em formulação, sistemas de entrega e desafios translacionais para a aplicação clínica“, assinado pelas pesquisadoras Valquiria Kopke dos Santos e Andressa de Oliveira Costa, oferece um panorama crítico dos avanços tecnológicos que tornaram possível superar os obstáculos históricos que por décadas limitaram o uso terapêutico do mRNA. O trabalho, publicado na edição de 2026 da Revista Sociedade Científica, consolida evidências de mais de 300 estudos e apresenta uma análise detalhada dos sistemas de entrega, estratégias de formulação e os desafios que ainda precisam ser enfrentados para que essa tecnologia alcance todo o seu potencial clínico.

O que torna o mRNA tão especial?

O RNA mensageiro é a molécula responsável por transportar a informação genética do DNA até os ribossomos, onde as proteínas são sintetizadas. Em termos terapêuticos, isso significa que é possível “programar” as células do paciente para produzir proteínas específicas, sejam elas antígenos virais para gerar imunidade, proteínas que combatem tumores ou enzimas que corrigem deficiências genéticas.

A grande revolução, como explicam as autoras no artigo, veio com o desenvolvimento de técnicas para modificar quimicamente o mRNA, tornando-o mais estável e menos imunogênico. A substituição de nucleotídeos, como a troca por pseudouridina, reduz a ativação do sistema imune inato, permitindo que a molécula exerça sua função terapêutica sem desencadear respostas inflamatórias prejudiciais.

“As modificações estruturais introduzidas ao longo do desenvolvimento dessa tecnologia foram fundamentais para ampliar sua viabilidade terapêutica”, destacam as autoras no artigo.

O artigo também destaca os diferentes tipos de mRNA utilizados em aplicações terapêuticas, desde o mRNA convencional não modificado até o mRNA autoamplificante (saRNA), que contém elementos replicativos que promovem a amplificação intracelular, permitindo níveis mais elevados de expressão proteica com menor dose administrada.

Nanopartículas lipídicas: o “cavalo de Troia” que entrega a mensagem

Mas de nada adianta ter a mensagem certa se ela não chegar ao destinatário. O mRNA é uma molécula frágil, suscetível à degradação por enzimas chamadas ribonucleases e com baixa capacidade de penetrar nas células. É aí que entram as nanopartículas lipídicas (LNPs), atualmente consideradas o padrão-ouro para entrega de mRNA e utilizadas com sucesso nas vacinas da Pfizer-BioNTech e Moderna.

As LNPs são verdadeiras “nano-cápsulas” compostas por quatro componentes principais: lipídios ionizáveis, fosfolipídios, colesterol e lipídios PEGuilados. Essa estrutura protege o mRNA contra degradação, facilita sua entrada nas células por endocitose e garante a liberação no citoplasma, onde a informação genética será traduzida em proteína.

Apesar do sucesso, as LNPs enfrentam limitações, como o acúmulo preferencial no fígado e a ativação de respostas imunológicas indesejadas. Por isso, o artigo também explora alternativas emergentes, como polímeros biodegradáveis, vesículas extracelulares e plataformas híbridas — cada uma com vantagens específicas para diferentes aplicações clínicas.

Além das vacinas: oncologia, doenças raras e medicina personalizada

O artigo dedica uma seção inteira às aplicações clínicas emergentes do mRNA, demonstrando que seu potencial vai muito além da imunização contra doenças infecciosas.

Vacinas contra o câncer

As vacinas terapêuticas de mRNA para câncer têm como objetivo ativar o sistema imune do paciente contra antígenos tumorais específicos ou neoantígenos personalizados. Estudos em melanoma, câncer de pulmão e câncer de próstata mostraram respostas imunes robustas e melhora na sobrevida livre de progressão quando combinadas com imunoterápicos, como inibidores de checkpoint (anti-PD-1/PD-L1).

Apesar do potencial promissor, essas aplicações ainda se encontram majoritariamente em estágios clínicos iniciais, devido à maior complexidade associada à personalização, à necessidade de administração repetida e aos desafios relacionados à biodistribuição seletiva.

Doenças genéticas raras

O mRNA também está sendo investigado como ferramenta para substituição de proteínas ausentes ou disfuncionais em doenças genéticas raras. Diferente das terapias gênicas que promovem edição permanente do DNA, o mRNA permite expressão transitória, sendo mais seguro em determinadas aplicações.

Entre as principais doenças-alvo investigadas destacam-se a fibrose cística, a deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC), a doença de Gaucher e a atrofia muscular espinhal. Estudos pré-clínicos utilizando mRNA encapsulado em LNPs têm demonstrado restauração funcional de proteínas e melhora de marcadores clínicos.

A Plataforma Nacional de Vacinas da Fiocruz

O artigo destaca uma iniciativa brasileira de grande relevância: a criação, em 2024, da Plataforma Nacional de Vacinas de mRNA da Fiocruz, com o objetivo de desenvolver vacinas de mRNA com domínio de todas as etapas produtivas, desde a síntese de nucleotídeos até a formulação final em nanopartículas lipídicas. O foco inicial inclui vacinas para COVID-19, dengue, chikungunya e influenza.

Essa iniciativa coloca o Brasil entre os poucos países com capacidade tecnológica plena para o desenvolvimento e produção de vacinas de mRNA, reduzindo a dependência externa e fortalecendo a soberania sanitária nacional.

Os desafios que ainda precisam ser superados

Apesar dos avanços expressivos, a consolidação do mRNA como plataforma terapêutica ampla ainda enfrenta obstáculos significativos. O artigo identifica três grandes desafios translacionais:

- Regulatórios: Produtos baseados em mRNA desafiam modelos tradicionais de avaliação, exigindo adaptação de parâmetros relacionados à validação de processos, caracterização de nanopartículas e avaliação da imunogenicidade não intencional. Embora agências como a EMA e a FDA tenham atualizado suas diretrizes desde 2021, persistem lacunas regulatórias entre jurisdições.

- Produtivos: O escalonamento da produção envolve síntese eficiente por transcrição in vitro, remoção de contaminantes, fabricação sob condições de boas práticas de manufatura (GMP) e encapsulamento reprodutível em LNPs, além do elevado custo de insumos críticos como nucleotídeos modificados e lipídios ionizáveis.

- Econômicos e de acesso: Terapias personalizadas demandam infraestrutura bioinformática integrada, custos elevados e prazos superiores aos das terapias padronizadas, o que pode limitar o acesso equitativo a essas inovações.

Como apontam as autoras: “a evolução das terapias baseadas em mRNA não depende exclusivamente da eficácia biológica da molécula, mas também da superação de barreiras farmacotécnicas, regulatórias e produtivas específicas para cada contexto clínico”.

Um futuro promissor

A análise da literatura evidencia que as terapias baseadas em mRNA se consolidaram como uma plataforma estratégica na biotecnologia farmacêutica contemporânea, impulsionadas pela convergência entre engenharia molecular, nanotecnologia e ciências farmacêuticas.

As perspectivas futuras indicam que essas tecnologias poderão desempenhar papel central na consolidação da medicina personalizada, permitindo o desenvolvimento de vacinas individualizadas, terapias direcionadas a perfis moleculares específicos e estratégias terapêuticas mais precisas e adaptáveis às necessidades de cada paciente.

Paralelamente, a flexibilidade das plataformas de mRNA tem potencial para transformar os modelos tradicionais de pesquisa, desenvolvimento e produção farmacêutica, reduzindo o tempo de desenvolvimento de novos produtos e ampliando a capacidade de resposta frente a desafios sanitários globais.

O futuro das terapias baseadas em mRNA dependerá não apenas da inovação científica, mas também da integração entre pesquisa acadêmica, desenvolvimento tecnológico, capacidade produtiva e políticas regulatórias. A evolução contínua desses elementos deverá consolidar o mRNA como uma das plataformas terapêuticas mais relevantes da medicina moderna.

Sobre as autoras

Valquiria Kopke dos Santos e Andressa de Oliveira Costa, são pesquisadoras vinculadas as Universidade Federal Fluminense, Niterói, e Universidade Federal do Rio de Janeiro, Rio de Janeiro.

Sobre a Revista

O estudo foi publicado na Revista Sociedade Científica, periódico multidisciplinar dedicado à divulgação de pesquisas nas áreas de Ciências da Saúde, Biotecnologia, Ciências Exatas e Humanas.

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Acesso à obra original

Para acessar o artigo completo “Terapias baseadas em mRNA: estratégias em formulação, sistemas de entrega e desafios translacionais para a aplicação clínica“, publicado na Revista Sociedade Científica, volume 9, número 1, páginas 1691-1715, 2026, utilize o DOI: 10.61411/rsc2026136519.

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